Appena nata e già con una durissima battaglia da combattere: la piccola è venuta al mondo con atrofia muscolare spinale ed è stata guarita all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli con il farmaco più costoso del mondo.

Si tratta di una terapia genica innovativa autorizzata in Europa a maggio e in Italia il 17 novembre. E’ il primo trattamento di questo tipo nel nostro Paese con il medicinale, che costa 1,9 milioni di euro e corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.

L’atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, che insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni. La terapia genica somministrata al Santobono, invece, consente la completa guarigione.

Giornata Mondiale Distrofia muscolare: Colosseo e Foro Romano illuminati.

È stata approvata dall’Assemblea capitolina una mozione, a firma della presidente Svetlana Celli, per illuminare di arancione monumenti simbolo di Roma come il Colosseo e il Foro Romano in occasione della Giornata Mondiale della FSHD (distrofia muscolare facio-scapolo-omerale).

“Aderendo all’iniziativa M’illumino di Arancione, vogliamo dare un segnale di attenzione concreta e di vicinanza alla comunità delle persone con distrofia e alle loro famiglie. La Giornata Mondiale del 20 giugno è un’occasione fondamentale per accendere i riflettori su una malattia rara, spesso poco conosciuta, ma che incide profondamente sulla qualità della vita di chi ne è colpito. Illuminare di arancione i simboli di Roma significa accendere la speranza e ribadire il nostro impegno istituzionale nel sostenere la ricerca scientifica, la divulgazione e la sensibilizzazione. Le istituzioni hanno il dovere di dare voce a queste battaglie e di contribuire alla costruzione di una società più inclusiva e consapevole”, ha dichiarato la presidente dell’Assemblea capitolina Svetlana Celli.