I medici parlano di rivoluzione copernicana: il nuovo farmaco per combattere la sclerosi multipla arriva in Italia. Come riporta La Repubblica, la Sm è la seconda causa di disabilità nei giovani italiani, dopo gli incidenti stradali. Ogni tre ore si ha una nuova diagnosi, ogni anno si registrano 3.400 nuovi casi, soprattutto persone fra i 20 e i 40 anni, donne in misura più che doppia rispetto agli uomini. Sono i numeri della sclerosi multipla (Sm), malattia neurologica che colpisce il sistema nervoso e può produrre disabilità anche grave. Per le forme più aggressive di questa patologia, per le quali finora in Italia non erano a disposizione farmaci efficaci, è ora disponibile ocrelizumab, la prima molecola approvata da Aifa sia per la sclerosi multipla recidivante (Smr) sia per la forma primariamente progressiva (Smpp). “E’ una vera rivoluzione copernicana – commenta Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale, Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano – questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla”. Poi aggiunge: “Grazie a questo farmaco abbiamo acquisito due vantaggi: per la prima volta abbiamo uno strumento per affrontare precocemente la forma di malattia che è acuta fin da subito, che colpisce solo una piccola parte dei pazienti ma per la quale non avevamo nulla”. “Il secondo vantaggio è quello di avere a disposizione uno strumento che ha un ottimo profilo di efficacia e di sicurezza che può essere usato anche nella forma di malattia più diffusa”.

Ocrelizumab attacca un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. Colpisce cioè in maniera selettiva solo alcune cellule del sistema immunitario, che nelle persone con Sm è mal regolato e aggredisce la mielina, la sostanza che ricopre gli assoni, ponti di collegamento fra i neuroni. Un meccanismo unico, che differenzia questo farmaco dagli altri che abbiamo a disposizione, che lo rende efficace e sicuro. Ocrelizumab riduce in maniera significativa le recidive di malattia e ne rallenta la progressione, come ha dimostrato in studi che lo hanno messo a confronto con l’interferone. “Il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza”, afferma Carlo Pozzilli, ordinario di Neurologia all’Università degli Studi di Roma “Sapienza” e direttore del centro sclerosi multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma. “Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili”.

Il farmaco è stato approvato dall’Aifa dopo 9 mesi dal placet dell’Agenzia europa per il farmaco: un tempo relativamente breve considerando la media dell’attesa a cui i pazienti italiani sono abituati. Ma ora la parola passa alle Regioni che dovranno metterlo a disposizione dei clinici. “La sostenibilità di ocrelizumab è il frutto di un percorso condiviso da tutti gli attori coinvolti e di un forte commitment per rendere immediatamente utilizzabile da tutte le persone con sclerosi multipla una terapia che determina benefici concreti”, sottolinea Francesco Patti, associato di Neurologia all’Università di Catania, responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN). “Il prezzo negoziato dall’azienda consente un risparmio dal 13 al 17% rispetto agli altri farmaci più potenti”. Il diritto ad avere questo farmaco deve essere garantito sin da subito a tutti i pazienti, senza disparità tra le varie Regioni, non lo dicono solo i neurologi ma lo reclamano a gran voce anche i pazienti. “Non possiamo accettare l’idea che siano i pazienti a rimetterci. Vigileremo perché tutte le Regioni inseriscano anche i farmaci più innovativi nei percorsi per le persone con Sm”, conclude Mario Alberto Battaglia, direttore generale di Aism. “Ogni farmaco aggiunge speranza alle persone ma anche conoscenza della malattia. E sappiamo che sulle forme più gravi dobbiamo ancora investire molto in termini di ricerca e di sviluppo di soluzioni, come testimonia il lavoro dell’Alleanza per le forme progressive che mette insieme associazioni, ricercatori, aziende e istituzioni proprio con lo scopo di unire le forze per trovare nuove terapie”.

“Ho imparato che uscire dalla zona di comfort è il modo più efficace per crescere. Ogni passo fuori dalla mia isola mi ha insegnato qualcosa. Ma dentro di me, la Sardegna non se n’è mai andata”. Così Christian Migliarese, classe 1998, racconta un percorso che, partito da Cagliari, lo ha portato a lavorare tra i laboratori più avanzati del mondo e a guardare al futuro con una visione imprenditoriale. Oggi è un giovane scienziato in dottorato alla University at Buffalo, negli Stati Uniti, con all’attivo esperienze tra Barcellona, Milano e perfino Harvard.

Nato l’8 dicembre 1998, Christian cresce tra i banchi del Liceo Scientifico “Michele Giua” di Cagliari. È qui che si fa strada la passione per la scienza, alimentata da un’insegnante illuminata e da un programma d’eccellenza pensato per studenti particolarmente promettenti. Ma il vero punto di svolta arriva a 16 anni: “Ho trascorso un anno in Taiwan grazie a un programma del Rotary. Un’esperienza che mi ha completamente aperto la mente: ho imparato a fidarmi di me stesso e a vedere il mondo con occhi nuovi”.

Terminato il liceo, Christian sceglie la laurea in Biotecnologie Industriali all’Università di Cagliari, che conclude nel 2021. Ma già durante la triennale, la sete di esperienze lo porta fuori dai confini: parte per un Erasmus al PRBB di Barcellona, uno dei più grandi poli di ricerca biomedica in Europa, dove lavora su un progetto basato sulla tecnologia CRISPR-Cas9, studiando la regolazione di p53, una proteina chiave nei tumori.

Prosegue con la magistrale in Biotecnologie Mediche all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. Ed è proprio qui che arriva una mail inaspettata: “Quando ho ricevuto l’invito per svolgere il tirocinio finale ad Harvard, ho pensato fosse uno scherzo. E invece era tutto vero. È stato uno dei momenti che hanno cambiato il corso della mia vita”.

Ad Harvard lavora su un progetto ambizioso: superare la resistenza alla terapia nelle metastasi cerebrali da tumore polmonare. La ricerca, in collaborazione con il Massachusetts General Hospital, è ora pubblicata su una prestigiosa rivista scientifica: Acta Neuropathologica Communications.

Oggi, Christian è dottorando negli Stati Uniti e dirige due progetti di ricerca innovativi nel campo delle neoplasie genitourinarie, con focus su epigenetica e sviluppo di nuove molecole terapeutiche. Ma non si ferma qui: è stato selezionato per partecipare ai NSF I-Corps, un programma della National Science Foundation dedicato alla formazione imprenditoriale per giovani ricercatori. “Voglio capire come trasformare la mia ricerca in qualcosa di concreto, in grado di arrivare sul mercato e fare la differenza nella vita dei pazienti”.

Nonostante le esperienze internazionali, Christian non ha mai reciso il legame con la sua terra: “Sogno, un giorno, di aprire una start-up biotech che possa nascere proprio in Sardegna. Mi piacerebbe portare indietro tutto quello che ho imparato. La mia terra ha bisogno di giovani che tornino con idee nuove, competenze, e voglia di costruire”. Il cammino di Christian non è stato semplice. “Lasciare la Sardegna, la famiglia, gli amici… non è stato facile. A volte, i miei sogni sono stati vissuti come un ostacolo da persone vicine. Ma rifarei tutto. Perché oggi sento di essere sulla strada giusta”. Un pensiero speciale va al nonno Gianfranco: “Mi ha sempre sostenuto, con amore e silenziosa fiducia. Senza di lui, forse, non sarei qui”.

Christian Migliarese è la prova concreta che con passione, visione e sacrificio si può partire da un’isola e raggiungere il mondo. Ma soprattutto, che si può restare legati alla propria terra anche quando si è lontani. Con un obiettivo chiaro: “Costruire qualcosa che resti. Qualcosa che possa cambiare la vita di chi soffre”.