I medici parlano di rivoluzione copernicana: il nuovo farmaco per combattere la sclerosi multipla arriva in Italia. Come riporta La Repubblica, la Sm è la seconda causa di disabilità nei giovani italiani, dopo gli incidenti stradali. Ogni tre ore si ha una nuova diagnosi, ogni anno si registrano 3.400 nuovi casi, soprattutto persone fra i 20 e i 40 anni, donne in misura più che doppia rispetto agli uomini. Sono i numeri della sclerosi multipla (Sm), malattia neurologica che colpisce il sistema nervoso e può produrre disabilità anche grave. Per le forme più aggressive di questa patologia, per le quali finora in Italia non erano a disposizione farmaci efficaci, è ora disponibile ocrelizumab, la prima molecola approvata da Aifa sia per la sclerosi multipla recidivante (Smr) sia per la forma primariamente progressiva (Smpp). “E’ una vera rivoluzione copernicana – commenta Giancarlo Comi, direttore del Dipartimento di Neurologia e dell’Istituto di Neurologia Sperimentale, Università “Vita-Salute San Raffaele” IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano – questo è un giorno che resterà nella storia della sclerosi multipla”. Poi aggiunge: “Grazie a questo farmaco abbiamo acquisito due vantaggi: per la prima volta abbiamo uno strumento per affrontare precocemente la forma di malattia che è acuta fin da subito, che colpisce solo una piccola parte dei pazienti ma per la quale non avevamo nulla”. “Il secondo vantaggio è quello di avere a disposizione uno strumento che ha un ottimo profilo di efficacia e di sicurezza che può essere usato anche nella forma di malattia più diffusa”.
Ocrelizumab attacca un tipo specifico di linfociti B, ovvero quelli che esprimono il recettore CD20. Colpisce cioè in maniera selettiva solo alcune cellule del sistema immunitario, che nelle persone con Sm è mal regolato e aggredisce la mielina, la sostanza che ricopre gli assoni, ponti di collegamento fra i neuroni. Un meccanismo unico, che differenzia questo farmaco dagli altri che abbiamo a disposizione, che lo rende efficace e sicuro. Ocrelizumab riduce in maniera significativa le recidive di malattia e ne rallenta la progressione, come ha dimostrato in studi che lo hanno messo a confronto con l’interferone. “Il profilo di sicurezza favorevole di ocrelizumab ne consente l’utilizzo fin dalle fasi precoci della malattia, soprattutto nelle forme recidivanti, di maggiore impatto e ancora prive di una soluzione terapeutica in grado di coniugare efficacia e sicurezza”, afferma Carlo Pozzilli, ordinario di Neurologia all’Università degli Studi di Roma “Sapienza” e direttore del centro sclerosi multipla dell’Ospedale Sant’Andrea di Roma. “Questo farmaco inoltre viene somministrato per infusione endovenosa ogni sei mesi e non prevede la conduzione di analisi di routine tra i dosaggi. Questi aspetti ne confermano la sua grande semplicità di impiego: è un passo avanti straordinario rispetto agli approcci orali quotidiani e alle infusioni a cadenza mensile attualmente disponibili”.
Il farmaco è stato approvato dall’Aifa dopo 9 mesi dal placet dell’Agenzia europa per il farmaco: un tempo relativamente breve considerando la media dell’attesa a cui i pazienti italiani sono abituati. Ma ora la parola passa alle Regioni che dovranno metterlo a disposizione dei clinici. “La sostenibilità di ocrelizumab è il frutto di un percorso condiviso da tutti gli attori coinvolti e di un forte commitment per rendere immediatamente utilizzabile da tutte le persone con sclerosi multipla una terapia che determina benefici concreti”, sottolinea Francesco Patti, associato di Neurologia all’Università di Catania, responsabile del Gruppo di Studio Sclerosi Multipla della Società Italiana di Neurologia (SIN). “Il prezzo negoziato dall’azienda consente un risparmio dal 13 al 17% rispetto agli altri farmaci più potenti”. Il diritto ad avere questo farmaco deve essere garantito sin da subito a tutti i pazienti, senza disparità tra le varie Regioni, non lo dicono solo i neurologi ma lo reclamano a gran voce anche i pazienti. “Non possiamo accettare l’idea che siano i pazienti a rimetterci. Vigileremo perché tutte le Regioni inseriscano anche i farmaci più innovativi nei percorsi per le persone con Sm”, conclude Mario Alberto Battaglia, direttore generale di Aism. “Ogni farmaco aggiunge speranza alle persone ma anche conoscenza della malattia. E sappiamo che sulle forme più gravi dobbiamo ancora investire molto in termini di ricerca e di sviluppo di soluzioni, come testimonia il lavoro dell’Alleanza per le forme progressive che mette insieme associazioni, ricercatori, aziende e istituzioni proprio con lo scopo di unire le forze per trovare nuove terapie”.